Leuven (B) -
Leuvense en Japanse onderzoekers ontwikkelden een nieuwe techniek die gezond
DNA in een zieke cel smokkelt.
Al meer dan tien jaar vormt gentherapie een grote belofte, maar tot een
doorbraak is het niet gekomen. Prof dr Marinee Chuah en prof dr Thierry
Vandendriessche van de KU Leuven ontwikkelden met Japanse collega's onder
leiding van prof Kuroda een soort hybride technologie, die belooft zowel
veilig als efficiënt te zijn. "We zijn hiermee een stapje op de goede weg",
verklaart Vandendriessche.
Gentherapie gaat ervan uit dat als er in het cel-DNA defecten zitten, dat
kan worden tenietgedaan als men intact DNA in die cellen brengt. Efficiënte
methoden hiervoor, waarbij virussen het DNA binnensmokkelen, hadden
totnogtoe echter schadelijke bijwerkingen, en veiligere methoden waren
inefficiënt.
De Leuvense en Japanse onderzoekers zochten naar een techniek die DNA
specifiek in levercellen bezorgt, en daarvoor vormt het hepatitis-B-virus
een goed uitgangspunt. Ze isoleerden uit hepatitis-B-virussen het gen dat
codeert voor een eiwit in de virusmantel. Dit eiwit zorgt ervoor dat deze
virussen menselijke levercellen kunnen binnendringen. Ze introduceerden dat
DNA vervolgens in gistcellen die daarop het viruseiwit in grote hoeveelheden
produceerden. Vervolgens maakten ze nanopartikels, ofwel holle vetdeeltjes (liposomen)
met aan de buitenzijde het viruseiwit. Daarmee hadden ze een transportmiddel
voor een gezond gen. Met stroomstootjes, een techniek bekend als
elektroporatie, brachten ze kopieën van het gezonde gen in deze
nanopartikels.
Leverkanker en bloedstollingsziekte
Toen was het de vraag of genen inderdaad in een cel belanden en die cel dan
het gewenste eiwit maakt . De onderzoekers hebben het uitgetest bij zowel
menselijke cellen 'in de reageerbuis' als bij muizen die een menselijke
tumor in de lever hadden. Het viruseiwit herkent de levercellen van een muis
niet, maar wel de menselijke tumorcellen. De testen bleken succesvol, zo
melden de onderzoekers in Nature Biotechnology. En het is veilig, omdat de
nanopartikels geen ander virusmateriaal bevatten.
Op termijn moeten artsen hun patiënten met een eenvoudige injectie gezonde
genen voor de levercellen kunnen toedienen. Die cellen kunnen dan alsnog
ontbrekende eiwitten gaan aanmaken. Mogelijke toepassingsgebieden zijn
leverkanker en bepaalde vormen van bloedstollingsziekte. De twee Leuvense
onderzoekers voorzien dat hun nanopartikels in plaats van DNA ook medicijnen
doelgericht naar kankercellen kunnen brengen. Daarnaast zijn met
manteleiwitten van andere virussen ook nanopartikels denkbaar die in plaats
van andere levercellen lichaamscellen in andere organen genezen. |
|
|
|
|
|
|
